Sommige vormen van dementie zijn zeldzaam, maar de ziekte is altijd ingrijpend. Huidige behandelingen richten zich alleen op de symptomen, niet op de oorzaak. Het AADAD-project heeft als doel een zeer precieze gentherapie te ontwikkelen die de onderliggende mutaties bij deze zeldzame vormen van de ziekte van Alzheimer aanpakt, en zo hoop biedt op behandelingen die het ziekteverloop kunnen beïnvloeden.

• Ontwikkel antisense-oligonucleotiden (ASO’s), een gerichte gentherapie met het potentieel om schadelijke eiwitten te verminderen die neurotoxiciteit en ziekteprogressie veroorzaken.
• Voer proof-of-conceptstudies uit bij niet-menselijke primaten om veiligheid en effectiviteit te bevestigen.
• Stel het preklinische datapakket samen dat nodig is voor overleg met regelgevende instanties en de overgang naar klinische trials.

Deze precisietherapie is ontworpen om de progressie van genetisch gedreven vormen van de ziekte van Alzheimer te stoppen of mogelijk om te keren, door de ziekte bij de kern aan te pakken in plaats van alleen de symptomen te verlichten.

AADAD streeft ernaar een robuust therapeutisch platform te ontwikkelen dat klaar is voor klinische trials, met routes voor commerciële partners om wereldwijde toegang te waarborgen. Door geavanceerde wetenschap te combineren met patiëntbetrokkenheid en ethische ontwikkeling, heeft het project het potentieel om de behandelingsmogelijkheden voor genetisch gedreven neurologische ziekten ingrijpend te veranderen.